潮新闻客户端
日前,中国工程院院士、山东第一医科大学附属眼科研究所教授
角膜内皮功能失代偿是角膜盲的主要病因之一。内皮细胞一旦失去泵出水分的能力,角膜便会水肿、混浊,直至失明。目前,晚期患者主要靠角膜移植,但高质量供体角膜严重短缺。基因治疗虽作为一种极具前景的替代治疗,却长期卡在两大瓶颈——没有能逆转核心病理的分子靶点,缺乏高效又安全的基因递送系统。
角膜内皮病变机制与基因递送系统示意图。山东第一医科大学附属眼科研究所供图
研究结合
为明确内质网与线粒体在该模型中发生的具体病理变化,研究使用透射电镜观察其超微结构。结果显示,角膜内皮细胞中的
为提升基因治疗递送效率,团队用深共晶溶剂构建了DES-AAV-Foxo1递送体系,延长病毒在前房停留时间、提高内皮转染效率,并在1型糖尿病和
该研究为角膜内皮疾病的发病机制提供了全新视角。内皮细胞里的“重启键”,也为疾病“免移植”的非手术基因治疗带来了新的可能。
(歌画东阳客户端)
“转载请注明出处”