最近后台有粉丝问我:“听说国内终于有自主研发的阿尔茨海默病新药上市了,是不是以后治疗老年痴呆又多了一个很厉害的选择?”
说的是2026年6月获批的琥珀酸安维吖啶片,它用于轻、中度阿尔茨海默病的症状治疗,也是国内自主研发的化学1类创新药。消息当然值得关注,但如果把它理解成“国产版仑卡奈单抗”,就完全错了。
它本质上走的,仍然是我们已经很熟悉的“胆碱能治疗”路线。
作者声明:该图片由AI生成
它到底是什么药?
阿尔茨海默病患者的大脑中,负责记忆、学习和注意功能的一部分胆碱能神经元会逐渐受损,乙酰胆碱水平下降。
所以几十年来,一个非常重要的治疗思路就是:减少被分解,让剩下的乙酰胆碱在大脑里多发挥一会儿作用。
、卡巴拉汀、加兰他敏等经典药物,都属于胆碱酯酶抑制剂。
琥珀酸安维吖啶也属于这一大类,但它的特点是具有“双胆碱酯酶抑制”作用,同时作用于乙酰胆碱酯酶和丁酰胆碱酯酶。官方获批资料也明确将其描述为通过双胆碱酯酶协同抑制发挥疗效。
所以最准确的理解是:
它是一种新的国产胆碱酯酶抑制剂,目标是改善轻中度AD患者的认知和日常生活功能。
它不是抗Aβ单抗,也不是目前意义上的疾病修饰治疗。
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那疗效怎么样?
这款药能获批,关键依据来自一项Ⅲ期随机、双盲、双模拟、多中心临床试验,目标入组约600人,研究对象是轻、中度阿尔茨海默病患者。
除此之外,日常生活能力ADCS-ADL和临床总体评价CIBIC-Plus也出现统计学改善。
这个结果说明,它确实不是一个“只有机制、没有临床效果”的药。
但也不要把“改善3.98分”直接翻译成“记忆恢复了”“病情逆转了”。
ADAS-Cog是一个临床研究量表,反映的是一组认知任务的综合变化。它提示患者在半年时间内平均获得了认知方面的改善,但每个人实际感受到的变化可能不同。
而且这项研究设置了阳性药对照,阳性药组也有改善,因此目前更适合说“新增了一种有效的治疗选择”,而不是简单说“比现有药更强”。
作者声明:该图片由AI生成
它和仑卡奈单抗,完全不是一回事
这是大家最容易混淆的地方。
仑卡奈单抗、多奈单抗针对的是脑内Aβ病理,主要目标是减慢早期阿尔茨海默病继续恶化的速度,因此属于疾病修饰治疗。
琥珀酸安维吖啶主要是提高胆碱能神经传递,核心目标还是改善症状。
简单打个比方:
抗Aβ单抗更像是在尽可能干预疾病上游病理过程;
胆碱酯酶抑制剂则是在现有神经系统基础上,让剩下的功能尽可能发挥得更好。
两条路线并不互相替代。
而且从适用人群看,抗Aβ单抗目前主要针对MCI或轻度痴呆阶段,而且需要先确认Aβ病理;琥珀酸安维吖啶获批的是轻、中度AD症状治疗,这对已经超过抗Aβ单抗适用阶段的一部分患者,反而更有现实意义。
所以它真正的价值在哪里?
我觉得有三点。
第一,给轻中度患者多了一个口服治疗选择。