有些接受抗肿瘤治疗的患者会遇到同一个问题：化疗几个周期后，血小板越降越低。血小板太低，除了增加出血风险，还可能让下一周期治疗被迫推迟、减量甚至中断。
另一类血小板减少见于（ITP），这类患者同时存在血小板破坏增加和生成不足，儿童病情持续或反复时，也可能需要将血小板长期维持在相对安全的水平。[1,2]
2026年9月，国家药品监督管理局批准），此前已获批用于成人慢性ITP和重型再生障碍性贫血。
1、血小板为什么会持续下降
实体瘤患者接受化疗等抗肿瘤治疗后，骨髓造血受到抑制，血小板可能持续下降。
血小板的职责是参与止血。数量下降到一定程度，皮肤黏膜出血、瘀斑的风险随之上升；对正在按周期治疗的患者，更实际的影响是：下一周期化疗能否按计划进行，以及是否需要临时输注血小板。
这也是CTIT受到重视的原因——它影响的不只是出血风险，还有抗肿瘤治疗的剂量强度和连续性。
2、海曲泊帕的作用机制
海曲泊帕是一种口服血小板生成素受体激动剂（TPO-RA）。它作用于血小板生成素受体，促进骨髓中的增殖、成熟，最终增加血小板生成。[1]
实体瘤患者出现化疗所致血小板减少后，已有对照数据如下：
14天内血小板恢复到100×10⁹/L以上的患者比例为85.7%，对照组为48.4%；
达到这一水平的中位时间分别为7.5天和13天。[1]
在临床实际使用中，14天内达到血小板升至100×10⁹/L以上，或较治疗前增加至少50×10⁹/L的患者比例为79.5%，到21天达到91.8%，中位约9天出现血小板反应。[1]
需要强调，这些数字来自严格的临床试验，采用统一的入选标准和治疗方案，个体患者的情况不能直接套用。
对正在按周期接受抗肿瘤治疗的人来说，血小板及时恢复，关系到下一周期治疗能否按计划继续，也可能减少因为血小板过低而临时输注血小板的压力。
3、成人慢性ITP的数据
海曲泊帕过去已经用于成人慢性ITP。
在既往治疗效果不佳或复发的成人患者中，治疗8周后，2.5 mg和5 mg起始剂量组分别有58.9%和64.3%的患者血小板达到50×10⁹/L以上，组为5.9%。
8周内需要静脉免疫球蛋白或输注血小板等救援治疗的比例分别为13.1%、9.9%和37.6%，出血患者比例也更低。[2]
这次适应症进一步扩展到6岁及以上慢性ITP儿童。对于已经用过糖皮质激素、免疫球蛋白，血小板仍然反复偏低的孩子，治疗目标是让血小板达到能够降低出血风险的水平，并尽量减少反复救援治疗。
4、同类药物和监测要点
TPO受体激动剂除了海曲泊帕，还有等药物；其中艾曲泊帕和阿伐曲泊帕为口服药，罗普司亭采用皮下注射。[3]这类药都通过促进巨核细胞生成血小板发挥作用，但具体获批人群、剂量和使用场景并不完全相同。
海曲泊帕治疗过程中需要持续看血小板变化，避免升得过高。成人ITP治疗中，较高起始剂量组出现血小板升高相关不良反应的比例也更高；血栓风险和肝功能变化同样需要关注。[2]
支付方面，海曲泊帕本身已经属于国家医保目录内药品，但现行医保支付范围仍然是既往治疗效果不佳的成人慢性ITP，以及免疫抑制治疗效果不佳的成人重型再生障碍性贫血。2026年9月新增的成人CTIT和≥6岁儿童慢性ITP两项适应症，目前还没有进入现行国家医保支付范围。
已经购买商业医疗险的患者，可以重点核对以下条款：
院外特药、肿瘤支持治疗和门诊药品保障范围；
成人CTIT需确认保单是否覆盖抗肿瘤治疗相关并发症用药；
儿童ITP则要同时核对年龄限制和适应症限制——药品已经在特药清单里，也不代表新增适应症一定能够直接赔付。
最后回到患者和家属需要做的事：化疗期间血小板持续下降，或者儿童血小板反复偏低，第一步是由血液科或肿瘤科医生评估病因和分级，再决定是否需要药物干预以及选择哪种方案。血小板的目标值、用药时机和随访频率，都需要在医生指导下确定。
参考文献
[1] Liu Y, et al. Res Pract Thromb Haemost. 2026;10:e103326.
[2] Mei H, et al. J Hematol Oncol. 2021;14:37.
[3] Gurumurthy G, et al. J Oncol Pharm Pract. 2025;31(1):4-11.